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全国儿童医院研究所

作品数：52 被引量：0H指数：0
相关机构：格里菲斯大学俄亥俄州创新基金会弗吉尼亚大学更多>>
相关领域：医药卫生生物学电子电信更多>>

合作机构

文献类型

  • 52篇中文专利

领域

  • 21篇医药卫生
  • 2篇生物学
  • 1篇电子电信

主题

  • 22篇腺相关病毒
  • 20篇细胞
  • 20篇基因
  • 19篇肌营养不良
  • 16篇肌营养不良症
  • 16篇不良症
  • 11篇营养
  • 11篇疗法
  • 10篇蛋白
  • 9篇重组腺相关病...
  • 9篇腺相关病毒载...
  • 9篇病毒载体
  • 7篇免疫
  • 7篇NK细胞
  • 6篇基因疗法
  • 6篇肌营养不良蛋...
  • 5篇聚糖
  • 4篇蛋白基因
  • 4篇杜氏肌营养不...
  • 4篇多核苷酸

机构

  • 52篇全国儿童医院...
  • 2篇格里菲斯大学
  • 2篇俄亥俄州创新...
  • 1篇约翰霍普金斯...
  • 1篇弗吉尼亚大学
  • 1篇弗罗里达中央...
  • 1篇多姆皮制药公...
  • 1篇萨勒普塔医疗...

年份

  • 7篇2024
  • 6篇2023
  • 13篇2022
  • 10篇2021
  • 6篇2020
  • 5篇2019
  • 4篇2018
  • 1篇2016
共 52 条 记 录，以下是 1-10
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排序方式：
用于治疗基于肌营养不良蛋白的肌病的靶向外显子44的核酸和包含所述核酸的重组腺相关病毒
本公开涉及用于治疗肌营养不良症的基因疗法领域，所述肌营养不良症包括但不限于杜氏肌营养不良症(DMD)。更具体地，本公开提供了核酸，包括编码基于U7的小核核糖核酸(RNA)(snRNA)(基于U7的snRNA)的核酸，以及...
N·S·魏因K·弗拉尼根
文献传递
腺相关病毒载体递送肌肉特异性微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症
本发明提供基因疗法载体，例如腺相关病毒(AAV)载体，其表达小型化的人微肌营养不良蛋白基因，以及使用这些载体在骨骼肌(包括膈肌和心肌)中表达微肌营养不良蛋白以及保护肌肉纤维免受损伤、增加肌肉力量和减少和/或预防患有肌营养...
L.罗迪诺-克拉帕J.R.门德尔
文献传递
嵌合抗原受体（CAR）NK细胞及其用途
本发明公开了使用CRISPR/CAS9系统的腺相关病毒(AAV)递送来遗传工程化NK细胞的质粒和方法。在一些方面，本文公开了使用此类工程化NK细胞来治疗癌症的方法。
M·N·卡拉鲁迪D·A·李
外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送
本发明涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本发明提供rAAV产品和使用所述rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。
K·弗莱尼根A·乌林-夏弗利豪N·韦恩
文献传递
用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送
本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有...
L·罗迪诺-克拉帕奇J·R·门德尔
文献传递
用于治疗肌营养不良症的方法
本发明提供表达ANO5基因的AAV载体和抗氧化剂疗法以作为诱导肌肉再生的方法和治疗肌营养不良症的方法。
L.罗迪诺-克拉帕奇
腺相关病毒载体递送β-肌聚糖和微RNA-29以及肌营养不良症的治疗
本文描述了重组AAV载体，其包含包括β‑肌聚糖的多聚核苷酸序列，以及使用重组载体在患有肌营养不良症的哺乳动物受试者中减少或预防纤维化的方法。本文还描述了联合治疗，其包含给患有肌营养不良症的哺乳动物受试者施用表达β‑肌聚糖...
L.罗迪诺-克拉帕J.R.门德尔
用于免疫细胞恢复的测定
公开了组合物和用于测量最近解冻的免疫细胞的恢复概率的方法。方法包含测定所述免疫细胞上表达的ADAM‑17切割的表面受体的水平，其中所述表面受体的水平与免疫细胞恢复的概率直接相关(即，ADAM‑17切割的表面受体相对于对照...
迪恩·安东尼·李耶拿·爱德华兹·莫斯曼
刺激剂用于测定免疫细胞效力的用途
描述了一种测定免疫细胞的效力的方法。所述方法包含使免疫细胞与有效量的刺激剂(例如，植物凝集素(PHA))接触并检测由所述免疫细胞产生的细胞因子的量的步骤。还描述了用于测定免疫细胞效力的试剂盒。效力测定对于满足针对如免疫治...
D·A·李A·塔卡M·霍尔J·穆辛斯基
文献传递
X连锁病症的治疗中的AAV介导的MiRNA靶向
本公开涉及靶向miRNA以激活失活的X染色体上的基因的表达。这种基因疗法可用于治疗X连锁病症，包含雷特综合征(Rett syndrome)。
K·C·迈耶S·巴特那加尔J·图希尔-辛格B·K·卡斯帕S·利基特
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