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利用CRISPR/Cas9技术对人多能干细胞进行高效基因组编辑被引量：2: 2015年; CRISPR/Cas9技术提供了一个全新的基因组编辑体系。本文利用CRISPR/Cas9平台,在人胚胎干细胞株中对选取的一段特定基因组区域进行了多种基因组编辑:通过在基因编码框中引入移码突变进行基因敲除;通过单链DNA提供外源模板经由同源重组定点敲入FLAG序列;通过同时靶向多个位点诱导基因组大片段删除。研究结果表明CRISPR/Cas9可以对多能干细胞进行高效基因编辑,获得的突变干细胞株有助于对基因和基因组区域的功能进行分析和干细胞疾病模型的建立。; 刘改改李爽韦余达张永贤丁秋蓉; 关键词：基因敲除

一种高特异性的CRISPR基因组编辑体系: 本发明提供了一种高特异性的CRISPR基因组编辑体系，通过在CRISPR/Cas9基因组编辑系统中引入靶向Cas9基因的gRNA，在靶细胞基因组编辑进行的同时(或之后)，靶向Cas9基因的gRNA能够介导对Cas9基因的...; 丁秋蓉陈彦好

RasTG基因功能研究: PAQR(Progesterone and AdipoQ receptor)是一个进化保守的家族，其古老的起源和高度的保守性提示我们该家族在最基本的细胞生物活动中可能起关键的调节作用。之前的研究发现PAQR1和PAQR2...; 丁秋蓉; 关键词：信号通路脂联素高尔基体胰腺导管癌

通过基因编辑特异靶向肌肉组织MSTN治疗恶病质: 本发明提供了通过基因编辑特异靶向肌肉组织MSTN治疗恶病质。具体地，本发明提供了用于治疗的恶病质的核酸构建物、表达载体和药物组合物。实验证明，本发明可有效地缓解和治疗恶病质。; 丁秋蓉韦余达; 文献传递

基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和精准医疗中的应用被引量：5: 2015年; 精准医疗强调针对不同个体定制个性化治疗方案,其推行需要精准疾病模型的建立。人类干细胞因其具有多能性而成为体外不同类型的成体细胞和器官小体的潜在来源,其强增殖能力保证了充足原材料用于科研分析和大规模药物筛选。基因组编辑技术(尤其是CRISPR/Cas9技术)的快速发展使得在人多能干细胞和成体干细胞中进行高效基因组编辑成为可能。两者的有效结合能建立起针对不同遗传致病背景的"个性化"疾病模型,有利于深入解析不同遗传突变的致病机制和开发高针对性的精准医疗方案。本文对基因组编辑技术在人类干细胞中的应用以及利用干细胞疾病模型模拟罕见病和肿瘤发生的研究进行了综述。; 韦余达李爽刘改改张永贤丁秋蓉; 关键词：肿瘤模型

心血管疾病的基因治疗被引量：3: 2016年; 基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景.对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展,进一步促进了临床前基因治疗的研究进展.但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈.近年来,基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路.目前成族规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/Cas9基因组编辑技术已经成功应用于动物模型的在体基因编辑,达到了显著改善血脂指标的疗效.进一步研究体内组织特异和高效的基因导入方式,提高基因编辑的靶向效率和特异性,并建立全面有效的安全评估实验体系,将推动基因治疗向临床应用的转化.针对心血管疾病基因治疗中基因导入载体的研究以及CRISPR/Cas9基因组编辑技术的应用展开讨论.; 丁秋蓉陈彦好; 关键词：心血管疾病基因治疗

基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和疾病治疗中的应用: 基于人多能干细胞建立的疾病模型可以用于研究疾病的发生机理和寻找新的治疗途径。我们将基因组编辑平台,包括CRISPR/Cas和TALEN技术,运用到人多能干细胞的基因编辑中,成功在人胚胎干细胞系中高效引入各种致病突变和在病...; 丁秋蓉; 文献传递

吲哚满酮衍生物在治疗肥胖及其相关疾病中的应用: 本发明涉及吲哚满酮衍生物在治疗肥胖及肥胖相关的疾病中的应用。更具体而言，本发明涉及下式I所示的吲哚满酮衍生物或其药学上可接受的盐在制备治疗或预防肥胖及肥胖相关的疾病的药物中的应用，式中各基团如文中所定义。<Image f...; 丁秋蓉邱艳; 文献传递

糖尿病致病机理的分子生物学研究: 陈雁王甄真韩瑞军丁秋蓉杨玲阮祥博孙晓岚; Ⅱ型糖尿病和肥胖症是目前世界上最突出的慢性代谢性疾病，与我国经济发展及人民生活水平的提高密切相关。脂肪细胞分泌的脂联素在Ⅱ型糖尿病和肥胖症的发病机理中具有尤其重要的作用，然而目前对于脂联素的信号传导通路尚不明了。通过对脂...; 关键词：; 关键词：糖尿病致病机理脂联素分子生物学

基因组编辑技术在干细胞疾病模型和疾病治疗中的应用: 2015年; 基于人类多能干细胞(human pluripotent stem cells,h PSCs)的疾病模拟体系提供了一个全新的疾病研究平台。携带特定致病突变的h PSCs可以通过患者体细胞重编程成诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,i PSCs)获得,或者通过向野生型h PSCs中引入致病突变获得。获得的突变h PSCs及其野生型对照细胞株在体外诱导下可以分化为疾病相关体细胞类型,继而被用于疾病模拟和机理研究。近几年出现的基因组编辑技术使得疾病模拟平台的建立更加高效和优化。主要讨论干细胞疾病模拟领域的进展,以及基因组编辑技术在干细胞疾病模拟和疾病治疗中的应用。; 刘改改李爽张永贤丁秋蓉; 关键词：疾病模型基因治疗

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丁秋蓉