刘改改
- 作品数：3 被引量：7H指数：2
- 供职机构：中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所更多>>
- 发文基金：上海市浦江人才计划项目更多>>
- 相关领域：生物学医药卫生更多>>
- 利用CRISPR/Cas9技术对人多能干细胞进行高效基因组编辑被引量：2
- 2015年
- CRISPR/Cas9技术提供了一个全新的基因组编辑体系。本文利用CRISPR/Cas9平台,在人胚胎干细胞株中对选取的一段特定基因组区域进行了多种基因组编辑:通过在基因编码框中引入移码突变进行基因敲除;通过单链DNA提供外源模板经由同源重组定点敲入FLAG序列;通过同时靶向多个位点诱导基因组大片段删除。研究结果表明CRISPR/Cas9可以对多能干细胞进行高效基因编辑,获得的突变干细胞株有助于对基因和基因组区域的功能进行分析和干细胞疾病模型的建立。
- 刘改改李爽韦余达张永贤丁秋蓉
- 关键词：基因敲除
- 基因组编辑技术在干细胞疾病模型和疾病治疗中的应用
- 2015年
- 基于人类多能干细胞(human pluripotent stem cells,h PSCs)的疾病模拟体系提供了一个全新的疾病研究平台。携带特定致病突变的h PSCs可以通过患者体细胞重编程成诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,i PSCs)获得,或者通过向野生型h PSCs中引入致病突变获得。获得的突变h PSCs及其野生型对照细胞株在体外诱导下可以分化为疾病相关体细胞类型,继而被用于疾病模拟和机理研究。近几年出现的基因组编辑技术使得疾病模拟平台的建立更加高效和优化。主要讨论干细胞疾病模拟领域的进展,以及基因组编辑技术在干细胞疾病模拟和疾病治疗中的应用。
- 刘改改李爽张永贤丁秋蓉
- 关键词：疾病模型基因治疗
- 基因组编辑技术在干细胞疾病模型建立和精准医疗中的应用被引量：5
- 2015年
- 精准医疗强调针对不同个体定制个性化治疗方案,其推行需要精准疾病模型的建立。人类干细胞因其具有多能性而成为体外不同类型的成体细胞和器官小体的潜在来源,其强增殖能力保证了充足原材料用于科研分析和大规模药物筛选。基因组编辑技术(尤其是CRISPR/Cas9技术)的快速发展使得在人多能干细胞和成体干细胞中进行高效基因组编辑成为可能。两者的有效结合能建立起针对不同遗传致病背景的"个性化"疾病模型,有利于深入解析不同遗传突变的致病机制和开发高针对性的精准医疗方案。本文对基因组编辑技术在人类干细胞中的应用以及利用干细胞疾病模型模拟罕见病和肿瘤发生的研究进行了综述。
- 韦余达李爽刘改改张永贤丁秋蓉
- 关键词：肿瘤模型
